GOSH慶祝170周年的生日

每年2月14日不僅是浪漫的情人節(jié)，也是英國兒童醫(yī)院大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)的生日。作為英語世界國家國寶級的專業(yè)兒童醫(yī)院，自1852年創(chuàng)立以來，GOSH堅持和履行守護兒童健康的使命近兩個世紀，剛剛度過了自己170周年的生日。從19世紀創(chuàng)始人查爾斯·韋斯特醫(yī)生提倡 “區(qū)別于成人，兒童需要加倍的關愛和更有針對性的治療” 理念開始，GOSH始終是全球兒童醫(yī)療行業(yè)的先驅(qū)者, 踐行于不斷為世界各地罕見和復雜疾病的患兒開拓和提供有效和具開創(chuàng)性的醫(yī)學診療服務。

GOSH基因治療20年

在基因治療開拓及應用于兒童患者治療方面，GOSH已擁有20年多年的歷史。截至2021年，GOSH在基因治療領域共治療超過120名患兒，并進行了覆蓋15種疾病領域的20多個臨床試驗項目。GOSH現(xiàn)在已成為全球基因治療的重要中心，是歐洲范圍內(nèi)使用基因療法治療患者數(shù)較多的醫(yī)院。

在GOSH，大部分加入基因治療臨床試驗的患兒都患有不同種類的嚴重聯(lián)合免疫缺陷 (SCID)。但近期，白血病和其他罕見遺傳疾病等一系列疾病的患者也已經(jīng)在臨床試驗中得到了治療，包括復發(fā)/難治多發(fā)性白血病、脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）和可能導致兒童失明的遺傳性視網(wǎng)膜疾病- Lever’s先天性黑蒙。

作為多項臨床試驗項目的領導人，GOSH兒童免疫學專家醫(yī)師Claire Booth教授在近期關于腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥所導致的重癥聯(lián)合免疫缺陷(SCID)的干細胞基因治療臨床試驗中取得了可喜的積極結果。其中，參與試驗的50位患兒中的48位已經(jīng)沒有了ADA-SCID的癥狀，并在接受長期觀察。

另外，GOSH兒童神經(jīng)內(nèi)科專家醫(yī)師Manju Kurian教授繼2009年發(fā)現(xiàn)大腦紊亂多巴胺轉(zhuǎn)運體缺乏綜合征(DTDS-也稱嬰兒帕金森病)后，她的團隊已經(jīng)開發(fā)了一種針對該疾病的潛在基因療法。

GOSH扎耶德罕見病中心兩周年

GOSH大部分的開創(chuàng)性基因治療研究項目都是在扎耶得兒童罕見病研究中心所進行的。該中心將世界開創(chuàng)性的兒科研究項目和臨床護理聚集在一處，是世界范圍內(nèi)專注于兒童罕見病的研究中心。自2019年投用以來，GOSH扎耶德兒童罕見病研究中心已經(jīng)接診了超過10萬5千名患兒。其推動了針對兒童罕見病的新型治療方法的開發(fā)，并幫助更多來自英國和世界各地的重癥患兒。

作為基因治療領域的行業(yè)先驅(qū)者，GOSH與創(chuàng)新型合同研發(fā)生產(chǎn)組織（CDMO）ViroCell建立合作伙伴關系，共同致力于解決全球臨床試驗領域的病毒載體生產(chǎn)瓶頸問題。在該合作計劃中，載體的生產(chǎn)將在GOSH的扎耶德兒童罕見病研究中心進行。ViroCell團隊豐富的病毒載體生產(chǎn)經(jīng)驗，結合GOSH扎耶德研究中心先進的硬件設施，將合力破除細胞和基因療法因病毒載體短缺難以進入臨床試驗階段的發(fā)展困局。

與子昂健康達成國際戰(zhàn)略合作

2022年2月28日，第十五個國際罕見病日當天，GOSH正式與子昂健康就兒童罕見病工作達成戰(zhàn)略合作，雙方聯(lián)合打造的 “GOSH一站式兒童罕見病國際診療專區(qū)” 進駐子昂健康互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院。隨后在3月3日，雙方共同舉辦以 “執(zhí)子之手，共繪色彩” 為主題的遠程簽約活動，正式簽署戰(zhàn)略伙伴關系。與會嘉賓還包括英國駐上?？傤I事館生命科學與醫(yī)療團隊領事代表James McGuire先生、來自15個中國罕見病組織的患者代表，以及中國罕見病臨床和學術界代表。大家從各方角度分享了對于罕見病診療的觀點和期望。

在簽約儀式上, GOSH國際患者服務部主任Trevor Clarke先生表示：“對于我們堅持的兒童罕見病研究和臨床項目來說，建立和鞏固國際合作具有重要意義。近年來，我們的多學科團隊診治了越來越多來自中國各地的罕見病患兒，也深知罕見病患兒家庭的困難。與合作伙伴一起，我們致力于通過更便捷的國際兒科診療服務，以多元化的形式為更多中國罕見病兒童和家庭提供幫助?！?/p>

大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）

英國倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）成立于1852年，被公認為全球范圍內(nèi)為數(shù)不多的，可為患有罕見、復雜或多種疾病的兒童進行診治的兒童醫(yī)院。每年，平均診療來自包括中國在內(nèi)的80多個國家的超過5000名國際患兒。GOSH可通過遠程醫(yī)療和海外轉(zhuǎn)診等多種方式，滿足每個患兒及家庭個性化的診療和轉(zhuǎn)診需求。（微信咨詢號：GOSH_UK）

子昂健康

子昂健康是專注于罕見病領域的瑯鈺集團旗下健康管理公司，依托瑯鈺集團國內(nèi)外罕見病診療資源，子昂健康專注于為2000萬中國罕見病患者打造一站式健康管理平臺，致力于建設罕見病領域的優(yōu)越生態(tài)體系。子昂的業(yè)務范圍包括：互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院診療及轉(zhuǎn)診平臺、罕見病智庫、患者組織及保險等領域。

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